درمان نابینایی با استفاده از برخی ویروس‌ها

یک پلتفرم محاسباتی جدید که توسط محققان دانشکده پزشکی دانشگاه پیتسبورگ توسعه یافته است، ناقل‌های ویروسی با عملکرد بالا را شناسایی می‌کند که می‌توانند ژن درمانی را با حداکثر کارآیی و دقت به شبکیه منتقل کنند.

این فناوری که در مقاله‌ای که امروز در مجله eLife منتشر شده توضیح داده شده است، توسعه روش‌های ژن درمانی برای درمان اختلالات نابینایی ژنتیکی را ساده می‌کند. این رویکرد با سرعت بخشیدن به شناسایی نامزد‌های حامل ژن مناسب که می‌توانند با دقت حیرت انگیز درمان را به قسمت آسیب دیده شبکیه منتقل کنند، در وقت و منابع ارزشمند صرفه جویی می‌کند.

لیا بیرن، نویسنده ارشد، دکترای چشم پزشکی، به زمینه ترمیم بینایی وارد دوره جدیدی شده است، جایی که بسیاری از بیماران برای اولین بار تحت درمان موثر قرار گرفتند، به همین دلیل، پتانسیل جدید ما هیجان انگیز است؛ این به ما این امکان را می‌دهد که درمان‌های فوری را که در حال حاضر هستند ترجمه کنیم.

اگرچه اختلالات ژنتیکی کور کننده که بر شبکیه تاثیر می‌گذارد نادر تلقی می‌شود، تقریبا از هر ۳۰۰۰ نفر یک نفر در سراسر جهان یک یا چند نسخه از ژن‌های شکسته را حمل می‌کند که باعث تخریب شبکیه و از دست دادن بینایی می‌شود. برای قرن‌ها، بسیاری از افراد مبتلا به نابینایی موروثی تقریبا بخشی از عمر خود را در تاریکی سپری می‌کردند.

در حال حاضر، چندین روش ژن درمانی در بازار اروپا و آمریکا و ده‌ها مورد دیگر در آزمایش‌های بالینی، امید به افراد مبتلا به نابینایی ارثی در دسترس است، اما یک مانع اصلی باقی می‌ماند: شبکیه از صد‌ها میلیون سلول تشکیل شده است که در مجموعه‌ای از لایه‌ها چیده شده اند، بنابراین هدف گیری دقیق بردار در یک مکان خاص در آن جهان کار ساده‌ای نیست.

برای نزدیک شدن به مشکل، محققان یک پلتفرم محاسباتی به نام scAAVengr ایجاد کردند که از توالی RNA تک سلولی برای ارزیابی سریع و کمی در میان ده‌ها گزینه استفاده می‌کند که ناقل ویروس مرتبط با آدنو یا AAV، برای انجام کار مناسب‌تر است. ژن درمانی برای بخش خاصی از شبکیه انجام می‌شود.

سلول‌های حاشیه شبکیه آلوده به AAV حامل پروتئین فلورسنت سبز هستند. برچسب هسته‌های سلول‌ها آبی است.

رویکرد سنتی ارزیابی AAV‌ها بسیار سخت است و نیاز به چندین سال و بسیاری از حیوانات آزمایشی دارد. این نیز بسیار دقیق نیست، زیرا مستقیما اندازه گیری نمی‌کند که آیا AAV‌ها نه تنها وارد سلول‌ها شده‌اند بلکه محموله ژن درمانی خود را نیز تحویل داده‌اند.

در مقابل، scAAVengr از توالی RNA تک سلولی استفاده می‌کند که تشخیص می‌دهد آیا محموله با خیال راحت به مقصد می‌رسد و با scAAVengr، این روند ماه‌ها طول می‌کشد.

موارد استفاده از این پلتفرم فقط به شبکیه چشم محدود نمی‌شود، محققان نشان دادند که برای شناسایی AAV‌هایی که بافت‌های دیگر از جمله مغز، قلب و کبد را هدف قرار می‌دهند، به همان خوبی کار می‌کند.

برن گفت: ما امیدواریم که این فناوری نه تنها در زمینه بازسازی بینایی بلکه برای اهداف دیگر، درمان‌های ژن درمانی را پیش ببرد. توسعه سریع زمینه‌های ویرایش ژن و اپتوژنتیک همه متکی بر تحویل کارآمد ژن است، بنابراین توانایی انتخاب سریع و استراتژیک بردار‌های تحویل یک جهش هیجان انگیز به جلو خواهد بود.

منبع: باشگاه خبرنگاران